一项创新的临床试验显示，将五种现有药物组合使用可以使一种高度侵袭性的骨髓瘤得到更长时间的控制。这种新的五种药物组合使用，加上干细胞移植，使超过四分之三的“超高危”骨髓瘤患者体内的癌症在两年半的时间内受到控制。相比之下，在目前的标准治疗下，只有不到一半的患者活了这么久而没有看到他们的癌症进展。

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这项由英国伦敦癌症研究所、利兹大学和皇家马斯登NHS基金会信托基金共同领导的MUK Nine OPTIMUM临床试验（下称OPTIMUM临床试验）是骨髓瘤领域的首个此类试验---使用复杂的统计分析将它的结果与一项早期的临床试验的结果进行比较，而不是与对照组进行比较。相关研究结果于2023年6月14日在线发表在Journal of Clinical Oncology期刊上，论文标题为“Daratumumab, Cyclophosphamide, Bortezomib, Lenalidomide, and Dexamethasone as Induction and Extended Consolidation Improves Outcome in Ultra-High-Risk Multiple Myeloma”。

这五种药物---硼替佐米（bortezomib）、来那度胺（lenalidomide）、达雷木单抗（daratumumab）、地塞米松（dexamethasone）和环磷酰胺（环磷酰胺）化疗药物---都是单独获得许可并用于临床的药物，这意味着如果获得监管机构的推荐，这种药物组合有可能相对快速地提供给患者。

这些作者比较了OPTIMUM临床试验中接受这五种药物组合治疗的103名超高危骨髓瘤患者和另一项名为Myeloma XI (MyXI)的临床试验中的117名超高危骨髓瘤患者的结果，后者接受的是目前的标准治疗：四种药物的不同组合---卡非佐米（carfilzomib）、来那度胺、环磷酰胺和地塞米松。

超高危骨髓瘤复发更快

超高危骨髓瘤具有某些遗传变化，使其更具侵袭性，对治疗反应较差，并可能更快地复发。这些患者面临特别差预后，在诊断后的头两年内复发的风险非常高，而其他没有这些遗传变化的患者往往会保持五年或更长时间的缓解。

这些作者表明，接受这五种药物组合治疗的OPTIMUM临床试验中的超高危骨髓瘤患者比接受标准治疗的MyXI患者更有可能在观察到他们的疾病进展和症状恶化之前保持更长时间的缓解状态。

在30个月时，四分之三（77%）的参与OPTIMUM临床试验的患者病情稳定，不太可能在近期内进展，而参与MyXI临床试验的患者中只有不到一半（39.8%）。在30个月的随访中，接受这五种药物组合使用的OPTIMUM临床试验中83.5%的患者仍然活着，而MyXI临床试验中73.5%的患者仍然活着。

OPTIMUM临床试验的结果表明，使用由五种药物组成的强化治疗方法可能是一种针对超高危骨髓瘤患者的有希望的策略---突出了对患者进行分子分析以识别那些超高危骨髓瘤患者的重要性，以便他们能在早期接受更强化的治疗。

寻找一种更有针对性的方法

研究负责人、伦敦癌症研究所骨髓瘤分子治疗小组组长Martin Kaiser博士说，“我们的目的是为超高危骨髓瘤患者找到最佳的初始治疗方法，希望能改善他们的治疗效果。我们发现一种涉及五种不同药物组合使用的更有针对性的方法可能能够有助于治疗最高风险形式的骨髓瘤患者---帮助他们保持更长时间的生存和健康。我们希望英国国家医疗服务体系（NHS）如今将会考虑我们与患者共同设计的这项临床试验的结果，以便这种组合治疗可以提供给英国和其他地方的高危骨髓瘤患者。”（生物谷 Bioon.com）

参考资料：

1. Martin F. Kaiser et al. Daratumumab, Cyclophosphamide, Bortezomib, Lenalidomide, and Dexamethasone as Induction and Extended Consolidation Improves Outcome in Ultra-High-Risk Multiple Myeloma. Journal of Clinical Oncology, 2023, doi:10.1200/JCO.22.02567.

2. Next-generation trial shows five-drug combo can keep "ultra-high-risk" bone marrow cancer at bayhttps://medicalxpress.com/news/2023-06-next-generation-trial-five-drug-combo-ultra-high-risk.html

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